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Correzione dei difetti del Dna. Primo tentativo su esseri umani negli Stati Uniti

“Siamo all’inizio di una nuova frontiera della medicina genomica”: è questo il commento di Sandy Macrae, amministratore delegato della Sangamo Therapeutics, l’azienda specializzata in enzimi per la terapia genita fonte della notizia sulla prima sperimentazione mai condotta su un essere umano della terapia genica per la correzione dei difetti del Dna. A sottoporsi alla terapia uno statunitense affetto dalla malattia di Hunter (mucopolisaccaridosi di tipo 2), che, a causa dell’accumulo di zuccheri nei lisosomi, può causare problemi a vista, cuore, udito, ed anomalie dello scheletro.

La sperimentazione è avvenuta nell’ospedale pediatrico Benioff di Oakland, in California, e consiste nell’iniezione di un virus in grado di correggere il Dna del paziente direttamente nelle cellule. Si rimane tuttavia in attesa di pubblicazioni scientifiche sui risultati. “Sarei stato più cauto, considerando che si tratta di un unico paziente”, avrebbe dichiarato il rettore dell’università di Roma Tor Vergata, il pioniere della terapia genetica Giuseppe Novelli. “Aspettiamo di vedere i risultati: dobbiamo verificare il tasso preciso di correzioni che hanno raggiunto l’obiettivo e se ci sono stati errori. Queste informazioni dovranno darcele gli studi, al momento non sono scritte da nessuna parte. Vedremo i risultati non appena saranno pubblicati”.

L’intervento prevede l’introduzione di un virus reso inoffensivo, ma dotato di forbici molecolari (dita di zinco) in grado di tagliare il Dna e sostituire la sequenza genetica rimossa con quella corretta. Sarebbero in fase di selezione altri nove pazienti negli Stati Uniti, ed altri test sarebbero in corso su persone affette da emofilia di tipo B e sindrome di Hurler Scheie.

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